2025年2月28日,第十八个国际罕见病日之际,“细胞科技·点亮希望”罕见病与肿瘤防治学术交流会在北京隆重召开。中国国际细胞中科学研究院联合多家机构宣布成立“罕见病与肿瘤联合实验室”,标志着我国细胞治疗正式迈入“需求牵引-技术攻关-临床验证”的全链条创新时代。活动通过专家讲座、技术展示及互动交流,深度探讨“三链融合”如何破解细胞治疗产业化困局,并展示了多项突破性成果。
联合实验室成立:锚定“卡脖子”难题,推动全链条创新
北京中科学研新成立的“罕见病与肿瘤联合实验室”将聚焦黏多糖贮积症等遗传性罕见病,计划在三年内实现基因编辑治疗的临床转化。中国国际细胞中科学研究院副院长陈雷教授表示:“实验室整合了基础研究、临床资源和产业化能力,目标是打通从实验室到患者的‘最后一公里’,”这一布局呼应了北京市《加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》中“全链发展”的战略方向,即通过创新链、产业链与政策链的深度融合,加速技术转化。
(中国国际细胞中科学研究院副院长陈雷教授讲话)
前沿探索:解码长寿密码,赋能肿瘤康复
北京中研院医药研究中心陈威院长团队通过单细胞多组学技术,发现百岁老人的免疫细胞具有三大特征:线粒体自噬活跃度是常人的2.3倍、DNA甲基化时钟年轻15.6岁、肠道菌群代谢丁酸盐能力提升78%。基于此,团队提出“免疫-代谢-菌群”三位一体的抗衰干预策略,并已将其应用于肿瘤患者的放化疗后康复治疗,“这不仅为抗衰老研究开辟新路径,也为肿瘤综合治疗提供了新范式,”陈威院长表示,此类原始创新正是北京市“三年行动方案”中重点支持的领域,旨在突破基因编辑、免疫调控等底层技术。
(北京中研院医药研究中心陈威院长讲话)
临床奇迹:从绝望到重生的生命故事
曾丽苹教授,医学博士,北京中研院医药研究中心主任;原解放军984医院全军精神疾病首席专家实验室主任,讲述了一名肾上腺脑白质营养不良患儿的救治经历:通过造血干细胞移植,患儿从卧床不起到独立行走,其父哽咽道:“我们第一次看见了未来炒股配资平台技巧”;另一例胶质母细胞瘤晚期患者,采用CAR-Macrophage疗法联合中医扶正治疗,生存期延长11个月,最终见证了女儿婚礼,这些案例印证了细胞治疗在罕见病和肿瘤领域的潜力,也凸显了临床研究平台建设的重要性——北京市正通过优化临床试验流程、吸引全球项目落地,加速此类疗法的普及。
(曾丽苹教授,医学博士,北京中研院医药研究中心主任;原解放军984医院全军精神疾病首席专家实验室主任讲话)
技术突破:跨国合作与本土创新并举
在细胞治疗产业化进程中,技术瓶颈是核心挑战,中法细胞联合工作站刘书磊博士分享了其团队与法国合作开发的“仿生胞外基质冻存液”案例,通过模拟体内微环境,将冻存复苏后的NK细胞活性从68%提升至92%以上,并成功应用于13项临床试验,“这项技术不仅解决了细胞活性难题,还让偏远地区患者能及时获取‘鲜活’细胞药物”,刘博士强调,这一成果体现了北京市推动“人工智能与生命科学交叉融合”的攻关策略,以及国际合作的协同效应。
(中法细胞联合工作站刘书磊博讲话)
从技术突破到生命奇迹,从政策支持到生态构建,“细胞科技·点亮希望”不仅是一场学术盛会,更是一次对未来医疗的庄严承诺,随着全链条创新时代的开启,罕见病与肿瘤防治的“至暗时刻”终将被细胞科技的光芒照亮,这场跨越国界与学科的携手,正将细胞科技的星火燃成照亮生命的曙光。
政策赋能:北京领航全球细胞治疗新生态
“三链融合”不仅是技术、产业与政策的协同,更是对患者生命价值的深度回应,随着罕见病与肿瘤联合实验室的落地,北京市近年来密集出台政策,目标到2027年培育20家以上前沿技术企业、新增15个临床试验批件,并形成具有国际影响力的产业集群,此次联合实验室的成立,正是这一蓝图的落地实践,通过“三链融合”策略——强化创新策源、平台赋能与全链政策保障,北京正加速从实验室突破到产业化的闭环构建,为全球细胞治疗贡献“中国方案”,为全球患者点亮希望之光,未来,这一模式或将引领更多“无人区”医学难题的突破,重塑人类健康未来。